诺华公司的长效降脂小干扰核酸(siRNA)药物英克司兰(inclisiran)近日在北京、上海等地完成首针注射,目前该药物正在陆续进入药房。
第一财经记者从上海雷允上、长舜等药房了解到,英克司兰近两天已经陆续到货,患者可以凭医院处方自费去药店购买,每针售价9988元人民币。
以上海为例,目前仅有部分三甲医院周边的药房有在售英克司兰,尚未大规模供应。多位三甲医院心内科医生告诉第一财经记者,他们本周已开出多张英克司兰处方。
“符合适应证的患者可以在医院开具处方,然后在附近的药店购买药物,凭处方单来医院急诊打针。”一位心内科医生告诉第一财经记者,“这周我要开三支。”
第一财经记者以患者身份咨询雷允上和长舜药房相关门店获悉,近日每天都有患者来店里购买英克司兰,目前药店正在积极备货。
今年8月,英克司兰在国内获批,用于成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常患者的治疗。该药物是目前全球首款也是唯一一款用于降低低密度脂蛋白胆固醇(LDL-C)的siRNA疗法,靶向PCSK9蛋白。由于这款药物的长效性,患者每年进行两次注射即可降低LDL-C,无须每天服药,极大地简化了治疗流程。
LDL-C的长期升高是动脉粥样硬化性心血管疾病 (ASCVD) 的已知诱因,也是预防心血管高危事件的关键可缓解风险因素。过去最常见的降脂药物是他汀类药物,这类药物已上市20余年,覆盖人群非常广。但一些患者可能药物不耐受,导致LDL- C控制不达标。
针对这部分患者,英克司兰可以提供另一种选择。一位临床医生告诉第一财经记者:“英克司兰的适应证是高血脂症,对于他汀不耐受或者血脂不达标的,可以单独使用或者与其他药物联用。”目前,很多高血脂患者也使用他汀药物联合PCSK9抑制剂治疗,后者每两周或一个月进行一次皮下注射,已经在一定程度上简化了用药频次。
他表示,医生在决定是否给患者开具处方时,主要看两方面,首先是患者的意愿,第二是患者的血脂水平。“如果患者有对这款药物的需求,而且血脂确实也高,或者他不愿意去服用他汀这类的药物,那就完全可以给他开具处方,而且这个药现在都是自费的。”他告诉第一财经记者。
一些患者还关注英克司兰的副作用。对此,上述医生对第一财经记者表示:“据现在的观察,除了注射部位的反应之外,这款药物基本没有其他的副作用。”
从药物的作用机制来看,这款小干扰核酸药物可直接与编码PCSK9蛋白的mRNA结合,通过RNA干扰作用降低mRNA的水平,从而防止肝脏生成PCSK9蛋白。降低PCSK9蛋白的水平可以让更多LDL受体回到肝细胞表面,与更多LDL结合,并将它们从血液中清除。